Genová terapie je v současnosti pravděpodobně nejvzrušující oblastí biotechnologie – nejen kvůli současnému pokroku, ale i kvůli novým možnostem.

Bezprecedentní úroveň kontroly dodání (delivery) nukleových kyselin, modulace imunitního systému a precizní manipulace s lidským genomem jsou technologie, které byly před deseti lety nepředstavitelné, a které otevřou nové oblasti medicíny během příštích deseti let.

Buďme u toho společně.
Illustrative picture

Genová terapie je experimentální forma léčby, která využívá přenosu genetického materiálu do buňky pacienta k vyléčení nemoci. Cílem je upravit genetickou informaci v buňkách nebo tkáních pacienta, které jsou postižené onemocněním a dosáhnout trvalého efektu v léčbě.

Při genové terapii se do buňky pacienta vloží normální gen, který nahradí poškozený gen odpovědný za vyvolání určitého onemocnění. Strategie genové terapie jsou rozděleny do dvou hlavních kategorií:

  1. In vivo – správný gen je dodán přímo do buňky pacienta pomocí speciálního molekulárního nosiče.
  2. Ex vivo – specifické buňky jsou odebrány z pacienta, následně geneticky upraveny v laboratoři a poté zpět transplantovány do pacienta.

Pro doručení genů do buňky pacienta se používají tzv.  molekulární nosiče. Nosiče musí být dostatečně účinné pro dodání jednoho nebo více genů o velikostech nezbytných pro klinické aplikace. Dále musí zajistit efektivní léčbu a klinicky aplikovatelnou produkci. Jakmile je nosič vložen do pacienta, nesmí vyvolat alergické reakce nebo zánětlivé procesy.  Nosič musí být bezpečný nejen pro pacienta, ale i pro okolí a pro odborníky, kteří s ním manipulují. Existují tři typy nosičů:

  1. virový,
  2. nevirový založený na nanočásticích (lipidické, kovové, nanodiamanty),
  3. kombinovaný hybridní. 
Další informace ke genové terapii v češtině:
Česká společnost pro genovou a buněčnou terapii
Možnosti a perspektivy genové terapie (WikiSkripta)

Zdroje v angličtině: