Novinky

16/11 2023
Mgr. Jan Procházka, PhD. byl jmenován novým zástupcem ředitele Českého centra pro fenogenomiku. Jan vede fenotypizační modul zaměřený na systematickou charakterizaci myších modelů. Jeho tým se podílí zejména na úplné anotaci… Celá zpráva
30/10 2023
Radislav Sedláček z Českého centra pro fenogenomiku byl hostem podcastu “Rare on Air” evropské aliance EURORDIS-Rare Diseases Europe. Radislav Sedláček v podcastu představil aktivity centra pro vývoj genových terapií. Celý… Celá zpráva

Zastřešujícím cílem programu „Genová terapie“ Strategie AV21 je urychlit přenos experimentálních přístupů genové terapie do klinického výzkumu a vytvořit platformu pro vývoj, hodnocení a standardizaci procesů genových terapií.

Program těží ze součinnosti a odborných znalostí všech partnerů sdružených v multidisciplinárním konsorciu, kteří využívají možností technologií pro genové editace jako CRISPR/Cas či interagujících RNA, na testování a vývoj experimentální terapie pomocí preklinických modelů lidských chorob včetně neurodegenerativních onemocnění a ischemických poškození mozku. Zároveň v úzké spolupráci s partnery z oblasti organické chemie se program zabývá vývojem a testováním nosičů genové terapie do příslušných tkání a orgánů.

V rámci programu se také zaměřujeme na šíření osvěty o genové terapii mezi vědci, klinickými pracovišti, pacientskými organizacemi a státní správou, neboť jen tak můžeme komplexně podpořit vývoj a zavedení budoucích genových terapií pro co nejširší okruh pacientů.

Cíle programu

  1. charakterizovat nové patogenní genové varianty, které mohou sloužit jako nové cíle genové terapie,
  2. umožnit ověření aplikace (tzv. proof-of-concept) genových terapií v in vitro a in vivo modelech,
  3. vyvinout nové nástroje pro aplikaci genů/léků.