Program je finančně podpořen ze
logo - Strategie AV21

Genová terapie je proces, který místo pouhého léčení příznaků genetických poruch, může tyto poruchy zcela vyléčit. Pro to využívá zavedení genetického materiálu do buněk nebo molekulární nástroje. Tak je možné eliminovat abnormalitu, která by vedla ke vzniku konkrétního patologického genetického stavu. Genové a buněčné terapie jsou považovány za jednu z nejdůležitějších nově vznikajících oblastí v rámci pokročilých terapií.

Bezprecedentní úroveň kontroly dodání (delivery) nukleových kyselin, modulace imunitního systému a precizní korektivní manipulace lidského genomu jsou technologie, které byly před deseti lety nepředstavitelné, a které otevřou nové oblasti medicíny během příštích deseti let.

Buďme u toho společně.

Nový program Strategie AV21 „Genová a přesná terapie
– nová naděje v léčbě lidských chorob“ má za cíl urychlit přenos experimentálních přístupů genové terapie do klinického výzkumu a vytvořit platformu pro vývoj, hodnocení a standardizaci procesů genových terapií.

Program tvoří multidisciplinární konsorcium ústavů Akademie věd ČR pokrývající oblasti genové editace, organické chemie pro vývoj nosičů terapeutik, preklinických modelů lidských chorob, a z oblasti neurověd plánuje projekt rozšíření k dalším fyziologickým systémům.

Naše společné úsilí má potenciál posunout nové aplikace genové terapie k využití v blízké budoucnosti. Budeme také šířit tyto znalosti do českých výzkumných komunit a informovat o nových příležitostech klinická pracoviště, pacientské organizace a rozhodovací orgány, abychom komplexně podpořili vývoj a zavedení budoucích terapií pro co nejširší okruh pacientů.

Cíle programu

  1. charakterizovat nové patogenní genové varianty, způsobující vývoj lidských chorob, a které mohou modelovat situaci využitelnou pro genové terapie,
  2. poskytovat proof-of-concept pro aplikaci genových terapií v in vitro a in vivo modelech,
  3. vyvinout nové nástroje pro aplikaci genů/léků.

Výzkumné projekty programu

Program Genová a přesná terapie – nová naděje v léčbě lidských chorob je ve své první fázi složen ze čtyř výzkumných projektů:

Kontaktní e-mail:
av21@genova-terapie.cz

Partneři projektu