Ústav živočišné fyziologie a genetiky AV ČR
Popis projektu
Projekt je zaměřen na Huntingtonovu chorobu, což je neurodegenerativní onemocnění, které je způsobeno expanzí opakování tripletů CAG v genu huntingtin (HTT). Mutovaný HTT způsobuje atrofii míšních neuronů. V centru PIGMOD jsou dostupné dva modely miniprasat pro Huntingtonovu chorobu, které jsou využívány pro preklinické studie genové terapie pro tuto chorobu.
Cíle
- Otestovat novou potenciální léčbu pomocí CRISPR/Cas9 zacílenou na gen HTT
- Přeprogramovat astrocyty na neurony jako podpůrnou léčbu ke snižování HTT, která průběh nemoci zastaví
Řešitel
Ústav živočišné fyziologie a genetiky AV ČR, Laboratoř buněčné regenerace a plasticity