Ústav živočišné fyziologie a genetiky AV ČR

Popis projektu

Projekt je zaměřen na Huntingtonovu chorobu, což je neurodegenerativní onemocnění, které je způsobeno expanzí opakování tripletů CAG v genu huntingtin (HTT). Mutovaný HTT způsobuje atrofii míšních neuronů. V centru PIGMOD jsou dostupné dva modely miniprasat pro Huntingtonovu chorobu, které jsou využívány pro preklinické studie genové terapie pro tuto chorobu.

Cíle

• Otestovat novou potenciální léčbu pomocí CRISPR/Cas9 zacílenou na gen HTT
• Přeprogramovat astrocyty na neurony jako podpůrnou léčbu ke snižování HTT, která průběh nemoci zastaví

Řešitel

Ústav živočišné fyziologie a genetiky AV ČR, Laboratoř buněčné regenerace a plasticity