Genová terapie orientovaná na gliové buňky v patologických stavech centrálního nervového systému

Ústav experimentální medicíny AV ČR

Popis projektu

Gliové buňky hrají významnou roli nejen v ischemickém poškození mozku ale i u neurodegenerativních onemocnění, např. u Alzheimerovy choroby, roztroušené sklerózy nebo amyotrofické laterární sklerózy. Projekt se zaměří na jejich studium, a to i v kontextu možné regenerace nervové tkáně, a to jak pomocí buněčné terapie, tak i genové terapie.

Cíle

  • Modulovat expresi AQP4, TRPV4 a glutamátových transportérů specificky v astrocytech pomocí adenovirových vektorů nebo pomocí neuron-optimalizovaného CRISPR/dCas9 aktivačního systému
  • Přeprogramovat NG2 glií (pomocí AAV), které mají široký diferenciační potenciál, s cílem podpořit vznik nových neuronů a myelinizujících oligodendrocytů

Řešitel

Ústav experimentální medicíny AV ČR, Laboratoř buněčné neurofyziologie