České centrum pro fenogenomiku Ústavu molekulární genetiky AV ČR patří od roku 2015 mezi významná mezinárodní centra pro vytváření myších modelů, které jsou určeny pro výzkum lidských onemocnění. S přibližně 1000 vyvinutými modely se centrum stalo klíčovým hráčem v objevování funkcí genů a předklinickém testování potenciálních terapií. Souběžně s tím Ústav molekulární a translační medicíny Univerzity Palackého vyvíjí léky a biomarkery pro klinické zkoušky a reálné nasazení při léčbě.
Cílem programu RD-Factory je hledat nové modely vzácných genetických onemocnění a zkoumat inovativní terapeutické strategie – zejména v genové terapii v oblasti tzv. „repurposing“ léčebných látek. Program se tím snaží převést základní výzkum do klinického prostředí, a významně tak ovlivnit situaci v léčbě vzácných onemocnění.
Nominujte svůj gen nebo nemoc
Program RD-Factory je otevřen k předkládání návrhů na pre-klinické studie zaměřené na vzácná lidská genetická onemocnění. Otevřená výzva hledá podněty, jak od vědecké komunity a odborníků na vzácná onemocnění, tak od laické veřejnosti, pacientů a jejich rodin. Navrhovat můžete geny nebo vzácná genetická onemocnění pro vývoj myších modelů nezbytných k hledání příčin vzniku a vývoje onemocnění; design a/nebo preklinické testování léčby (genové nebo jiné); návrh a testování diagnostických přístupů zahrnující diagnostické, prognostické a prediktivní biomarkery a technologie.
Jak podat žádost
Od 1. října 2024 přijímá program RD-Factory nominace bez uzávěrky. Ročně se vybere až šest návrhů, které získají bezplatnou podporu. Prvotní návrhy s podrobným popisem vzácného onemocnění a příslušného genu můžete podat vyplněním formuláře, případně je můžete posílat na e-mail ccp@phenogenomics.cz.
Vědecké hodnocení a kritéria výběru
Každý návrh zhodnotí odborníci z Českého centra pro fenogenomiku a Ústavu molekulární a translační medicíny. Posoudí vědecký přínos, klinickou potřebu, technickou proveditelnost a translační potenciál.