Novinky
Zastřešujícím cílem programu „Genová terapie“ Strategie AV21 je urychlit přenos experimentálních přístupů genové terapie do klinického výzkumu a vytvořit platformu pro vývoj, hodnocení a standardizaci procesů genových terapií.
Program těží ze součinnosti a odborných znalostí všech partnerů sdružených v multidisciplinárním konsorciu, kteří využívají možností technologií pro genové editace jako CRISPR/Cas či interagujících RNA, na testování a vývoj experimentální terapie pomocí preklinických modelů lidských chorob včetně neurodegenerativních onemocnění a ischemických poškození mozku. Zároveň v úzké spolupráci s partnery z oblasti organické chemie se program zabývá vývojem a testováním nosičů genové terapie do příslušných tkání a orgánů.
V rámci programu se také zaměřujeme na šíření osvěty o genové terapii mezi vědci, klinickými pracovišti, pacientskými organizacemi a státní správou, neboť jen tak můžeme komplexně podpořit vývoj a zavedení budoucích genových terapií pro co nejširší okruh pacientů.
Cíle programu
- charakterizovat nové patogenní genové varianty, které mohou sloužit jako nové cíle genové terapie,
- umožnit ověření aplikace (tzv. proof-of-concept) genových terapií v in vitro a in vivo modelech,
- vyvinout nové nástroje pro aplikaci genů/léků.