Novinky

05/11 2024
Projekt RD factory zaujal novináře a vznikla o nás zajímavá reportáž, kterou naleznete na tomto odkazu: https://www.idnes.cz/zpravy/domaci/lecba-vzacne-nemoci-genetika-vedci.A241102_073111_domaci_dyn Celá zpráva
16/10 2024
České centrum pro fenogenomiku Ústavu molekulární genetiky AV ČR patří od roku 2015 mezi významná mezinárodní centra pro vytváření myších modelů, které jsou určeny pro výzkum lidských onemocnění. S přibližně 1000 vyvinutými modely se centrum stalo klíčovým hráčem v objevování funkcí genů a předklinickém testování potenciálních terapií. Souběžně s tím Ústav molekulární a translační medicíny […] Celá zpráva

Zastřešujícím cílem programu „Genová terapie“ Strategie AV21 je urychlit přenos experimentálních přístupů genové terapie do klinického výzkumu a vytvořit platformu pro vývoj, hodnocení a standardizaci procesů genových terapií.

Program těží ze součinnosti a odborných znalostí všech partnerů sdružených v multidisciplinárním konsorciu, kteří využívají možností technologií pro genové editace jako CRISPR/Cas či interagujících RNA, na testování a vývoj experimentální terapie pomocí preklinických modelů lidských chorob včetně neurodegenerativních onemocnění a ischemických poškození mozku. Zároveň v úzké spolupráci s partnery z oblasti organické chemie se program zabývá vývojem a testováním nosičů genové terapie do příslušných tkání a orgánů.

V rámci programu se také zaměřujeme na šíření osvěty o genové terapii mezi vědci, klinickými pracovišti, pacientskými organizacemi a státní správou, neboť jen tak můžeme komplexně podpořit vývoj a zavedení budoucích genových terapií pro co nejširší okruh pacientů.

Cíle programu

  1. charakterizovat nové patogenní genové varianty, které mohou sloužit jako nové cíle genové terapie,
  2. umožnit ověření aplikace (tzv. proof-of-concept) genových terapií v in vitro a in vivo modelech,
  3. vyvinout nové nástroje pro aplikaci genů/léků.