Novinky

24/03 2023
Radislav Sedláček v pořadu Rozstřel na idnes.cz vysvětluje, jak probíhá výzkum a testování potenciálních léčiv pomocí myších modelů, včetně práce v nově otevřené BSL-3 laboratoři pro práci s vysoce infekčními viry a… Celá zpráva
01/03 2023
Najít lék na vzácná onemocnění někdy pomáhají i rodiče malých pacientů. To je případ i manželů Hajgajdových. Jejich šestiletý Oliver trpí Angelmanovým syndromem, který způsobuje opožděný vývoj a mentální postižení…. Celá zpráva

Zastřešujícím cílem programu „Genová terapie“ Strategie AV21 je urychlit přenos experimentálních přístupů genové terapie do klinického výzkumu a vytvořit platformu pro vývoj, hodnocení a standardizaci procesů genových terapií.

Program těží ze součinnosti a odborných znalostí všech partnerů sdružených v multidisciplinárním konsorciu, kteří využívají možností technologií pro genové editace jako CRISPR/Cas či interagujících RNA, na testování a vývoj experimentální terapie pomocí preklinických modelů lidských chorob včetně neurodegenerativních onemocnění a ischemických poškození mozku. Zároveň v úzké spolupráci s partnery z oblasti organické chemie se program zabývá vývojem a testováním nosičů genové terapie do příslušných tkání a orgánů.

V rámci programu se také zaměřujeme na šíření osvěty o genové terapii mezi vědci, klinickými pracovišti, pacientskými organizacemi a státní správou, neboť jen tak můžeme komplexně podpořit vývoj a zavedení budoucích genových terapií pro co nejširší okruh pacientů.

Cíle programu

  1. charakterizovat nové patogenní genové varianty, které mohou sloužit jako nové cíle genové terapie,
  2. umožnit ověření aplikace (tzv. proof-of-concept) genových terapií v in vitro a in vivo modelech,
  3. vyvinout nové nástroje pro aplikaci genů/léků.